據(jù)海外醫(yī)療領(lǐng)導(dǎo)品牌厚樸方舟獲悉，英國制藥公司Shire近日宣布，美國FDA已授予實(shí)驗(yàn)性藥物SHP655(重組ADAMTS13)治療遺傳性血栓性血小板減少性紫癜(hTTP)的快速通道地位，該病是一種超罕見的、急性、危及生命的凝血障礙，目前尚無任何藥物獲批，因此該領(lǐng)域存在著遠(yuǎn)未滿足的醫(yī)療需求。

FDA的快速通道項(xiàng)目旨在促進(jìn)針對(duì)嚴(yán)重疾病的藥物開發(fā)和快速審查，以解決嚴(yán)重未獲滿足的醫(yī)療需求。

目前，Shire公司正在開發(fā)SHP655用于治療hTTP的急性發(fā)作。hTTP是一種罕見的危及生命的血液凝血疾病，患者體內(nèi)血管性假血友病因子(VWF)裂解蛋白酶ADAMTS13存在先天不足，該酶的缺乏可導(dǎo)致相關(guān)臟器微脈管系統(tǒng)內(nèi)發(fā)生凝血。急性發(fā)作時(shí)若不及時(shí)治療，死亡率接近90%。ADAMTS13是一種酶，切割參與血液凝固的血管性假血友病因子(VWF)蛋白。目前，全球大約有3000-4000例hTTP患者，尚無獲批的治療方案。

如果獲批，SHP655將成為全球重組ADAMTS13酶替代治療方法。Shire已計(jì)劃啟動(dòng)一項(xiàng)全球Ⅲ期臨床試驗(yàn)，評(píng)估SHP655用于嚴(yán)重遺傳性ADAMTS13缺陷患者，治療和預(yù)防急性TTP事件的效果和不受威脅性。

來源：生物谷

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