膽管癌(BTC)是一種罕見的惡性腫瘤，其中包含肝內(nèi)膽管癌(ICC)、肝外膽管癌(ECC)和膽囊癌(GBC)。有統(tǒng)計(jì)顯示，在美國(guó)每年確診此類疾病的患者為1.6萬(wàn)人。這類癌癥在大多數(shù)患者中共同出現(xiàn)的時(shí)間較晚。患者的治療選擇有限，晚期患者的中位生存期不到一年，常用化療的客觀腫瘤反應(yīng)通常少于10%，且反應(yīng)時(shí)間短。因此亟需有效的治療方案。

圖源：創(chuàng)客貼

近日，美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)授予默克M7824治療膽管癌(BTC)的孤兒藥資格。

在2018年10月份公布的M7824治療BTC的臨床數(shù)據(jù)顯示，M7824在含鉑化療一線治療后病情進(jìn)展的亞洲BTC患者中具有臨床活性，根據(jù)IRC評(píng)估，在接受治療的總共30例患者中，總緩解率(ORR)為20%，并且在各種PD-L1水平患者中均觀察到了緩解，緩解持續(xù)時(shí)間范圍為8.3個(gè)月——13.9個(gè)月以上。10例患者(33.3%)出現(xiàn)3級(jí)或以上級(jí)別的治療相關(guān)不良事件(TRAE)，較常見的TRAE為皮疹(10%)和脂肪酶升高(10%)。

關(guān)于M7824

M7824是一種研究性雙功能免疫治療方法方法，旨在將TGF-β陷阱與抗PD-L1機(jī)制結(jié)合在一個(gè)融合蛋白中。M7824設(shè)計(jì)為結(jié)合對(duì)兩種免疫抑制途徑的共定位阻斷-靶向這兩種途徑旨在通過(guò)潛在地恢復(fù)和增強(qiáng)抗腫瘤應(yīng)答來(lái)控制腫瘤的生長(zhǎng)。M7824目前正處于實(shí)體瘤的I期研究中，并且正在進(jìn)行一項(xiàng)研究，以研究與Pembrolizumab相比將M7824作為表達(dá)晚期NSCLC的PD-L1患者的一線治療。這項(xiàng)多中心，隨機(jī)，開放標(biāo)簽，對(duì)照研究正在評(píng)估M7824與pembrolizumab作為單一治療方法的不受威脅性和有效性。

M7824是利用免疫系統(tǒng)的能力并解決難治性腫瘤極其復(fù)雜性質(zhì)的新型組合方法的重要組成部分。迄今為止，已有超過(guò)670例各種實(shí)體瘤患者接受了M7824治療。除了BTC，M7824還在實(shí)體瘤適應(yīng)癥中進(jìn)行了研究，包括非小細(xì)胞肺癌、HPV相關(guān)腫瘤、胃腸道癌(如胃癌、食管鱗狀細(xì)胞癌和食管腺癌)。

目前，M7824治療實(shí)體瘤正處于I期臨床。

什么是孤兒藥？

孤兒藥是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國(guó)，罕見病是指患病人群少于20萬(wàn)的疾病類型。開發(fā)罕見病藥物的制藥公司將獲得相關(guān)激勵(lì)措施，包括各種臨床開發(fā)激勵(lì)措施，如臨床試驗(yàn)費(fèi)用相關(guān)的稅收抵免、FDA用戶費(fèi)減免、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中FDA的協(xié)助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場(chǎng)獨(dú)占期。

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