Ultragenyx是一家專注于開發(fā)新型治療方法治療嚴重的罕見和超罕見遺傳病的生物制藥公司。近日，該公司宣布，已向美國食品和藥物管理局(FDA)提交了UX007(triheptanoin，三庚酸甘油酯，即七碳脂肪酸甘油三酯)的新藥申請(NDA)，用于治療長鏈脂肪酸氧化代謝病(LC-FAOD)，這是一組身體無法將長鏈脂肪酸轉化為能量的遺傳性疾病。之前，F(xiàn)DA已授予UX007治療LC-FAOD的罕見兒科疾病資格和快速通道資格。如果符合相關標準，則可后的優(yōu)先審查資格。Ultragenyx公司預計將在60天內(nèi)收到FDA關于申請受理及審查資格認定的回復。

　　UX007 NDA的提交，得到了一個全面數(shù)據(jù)包的支持，包括來自一項入組29例患者的II期研究、一項入組75例患者(包括20例對UX007初治的患者)的長期不受威脅性和效果擴展研究、對較初同情用藥的20例患者的回顧性醫(yī)療記錄審查、67例通過擴大獲取項目治療的患者、一項入組32例患者的研究者發(fā)起的隨機化對照研究的數(shù)據(jù)。這些數(shù)據(jù)顯示，UX007治療對心臟功能具有積極的效應。

　　UX007是一種高純度、醫(yī)藥級、中鏈甘油三酯，通過一個多步驟的化學過程將三個七碳脂肪酸連接至甘油骨架上產(chǎn)生的合成七碳脂肪酸甘油三酯。該藥旨在為患者提供中等長度的奇數(shù)鏈脂肪酸，這些脂肪酸可在關鍵能量生成過程Krebs循環(huán)中代謝以增加中間底物，從而直接解決LC-FAOD的缺陷。與典型的偶數(shù)鏈脂肪酸不同，由UX007通過Krebs循環(huán)產(chǎn)生的一種中間體也可以轉化為新的葡萄糖，可能提供重要的額外治效果果，尤其是當葡萄糖水平過低時。

UX007治療LC-FAOD作用機制(圖片來源：Ultragenyx公司)

　　LC-FAOD是一組常染色體隱性遺傳疾病，其特征是機體不能將長鏈脂肪酸轉化為能量的代謝缺陷。無法從脂肪中產(chǎn)生能量會導致體內(nèi)葡萄糖的嚴重消耗，導致患者在能量需求增加時出現(xiàn)急性代謝危機，如常見感染或適度運動。這些代謝危機可能表現(xiàn)為嚴重的肝臟、肌肉和心臟疾病，并可能導致住院或過早死亡。LC-FAOD已被納入美國和某些歐洲國家的新生兒篩查中。LC-FAOD患者目前的治療方法是避免空腹、低脂/高碳水化合物飲食、肉堿、中鏈甘油三酯(MCT)油，后者是一種醫(yī)療食品。盡管目前進行了治療，但許多患者有顯著的代謝事件，包括LC-FAOD導致的住院和死亡率。

　　關于Ultragenyx

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　　Ultragenyx 創(chuàng)立于2010年，總部位于加利福尼亞州Novato，是一家專注于開發(fā)新型治療方法治療嚴重的罕見和超罕見遺傳病的生物制藥公司，主要于美國鑒別、收購、開發(fā)及商品化各種罕見和極度罕見疾病的治療產(chǎn)品。

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