8月8日，致力于開發(fā)精準(zhǔn)抗癌治療方法的Blueprint Medicines公司宣布，美國(guó)FDA已接受該公司avapritinib遞交的新藥申請(qǐng)(NDA)。Avapritinib是一款具有高度選擇性的強(qiáng)力KIT和PDGFRA抑制劑,用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)成人患者，或者作為四線治療方法治療GIST。與此同時(shí)，美國(guó)FDA授予這一新藥申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)資格，預(yù)計(jì)將在明年2月14日之前作出回復(fù)。

　　對(duì)于無法切除或轉(zhuǎn)移性GIST患者來說，對(duì)基因突變的檢測(cè)是為他們定制個(gè)體化治療方法的關(guān)鍵。目前，KIT驅(qū)動(dòng)的GIST患者在接受imatinib、sunitinib、和regorafenib治療后，如果疾病繼續(xù)進(jìn)展，他們沒有獲批治療方法。而PDGFRα D842V驅(qū)動(dòng)的GIST患者通常在接受已有治療方法3-4個(gè)月之后疾病會(huì)繼續(xù)進(jìn)展。

▲Avapritinib分子結(jié)構(gòu)式(圖片來源：PubChem)

　　Avapritinib是一種靶向激酶激活構(gòu)象的1型抑制劑。它能夠抑制多種攜帶KIT和PDGFRA基因突變的蛋白激酶。美國(guó)FDA已授予avapritinib突破性治療方法認(rèn)定用于兩種適應(yīng)癥：一種用于治療具有PDGFRα D842V突變的不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST的患者;另一種用于治療系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥(SM)，包括具有侵襲性的幾種SM亞型，SM的亞型與肥大細(xì)胞白血病(MCL)有關(guān)。

　　日前在美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)年會(huì)上，Blueprint Medicines公司公布了支持avapritinib新藥申請(qǐng)的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。在治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的GIST患者時(shí)，客觀緩解率(ORR)達(dá)到86%。在作為四線治療方法治療GIST患者時(shí)，ORR達(dá)到22%，中位緩解持續(xù)時(shí)間(DOR)為10.2個(gè)月。去年基石藥業(yè)(CStone Pharmaceuticals)獲得在中國(guó)研發(fā)和推廣這款藥物的權(quán)利。

　　“攜帶PDGFRA外顯子18突變的GIST患者和四線GIST成人患者需要新的治療方案來解決疾病的潛在驅(qū)動(dòng)因素，”Blueprint Medicines首席醫(yī)療官Andy Boral博士說。“FDA接受我們的優(yōu)先審評(píng)申請(qǐng)，使我們離向GIST患者提供avapritinib的目標(biāo)更近了一步，我們期待在審評(píng)過程當(dāng)中與FDA進(jìn)行密切合作?！?/p>

　　胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）小百科：

　　胃腸道間質(zhì)瘤(Gastrointestinal Stromal Tumors, GIST)是一類起源于胃腸道間葉組織的腫瘤，占消化道間葉腫瘤的大部分，在胃部和小腸較為常見。Mazur 等于1983 年初次提出了胃腸道間質(zhì)腫瘤這個(gè)概念，GIST與胃腸道肌間神經(jīng)叢周圍的Cajal間質(zhì)細(xì)胞(Interstitial Cells of Cajal，ICC)細(xì)胞相似，均有c-kit基因、CD117(酪氨激酶受體)、CD34(骨髓干細(xì)胞抗原)表達(dá)陽性。大多數(shù)患者的診斷年齡在50至80歲之間。大多數(shù)GIST病例是由于和臨床相關(guān)的基因突變，導(dǎo)致KIT或PDGFRA蛋白激酶活性增強(qiáng)。由于目前已有的治療方法主要與失活構(gòu)象的蛋白激酶結(jié)合，某些原發(fā)和次發(fā)基因突變會(huì)導(dǎo)致對(duì)現(xiàn)有治療方法的抗性和疾病進(jìn)展。

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