基因治療方法可以將異?；蛉笔У幕蛱鎿Q為健康的基因，使細(xì)胞能夠產(chǎn)生有用的蛋白質(zhì)。它還可以改變基因調(diào)控的方式，使不活躍或過(guò)度活躍的基因正常運(yùn)作。 ，基因治療方法可用于在細(xì)胞中表達(dá)完全外來(lái)的基因，從而改變它們的功能和/或生存?；蛑委煹哪康氖峭ㄟ^(guò)在源頭上修復(fù)這些問(wèn)題。

在癌癥治療里，基因治療還在研發(fā)中[1] 。大部分是在早期探索階段，在實(shí)驗(yàn)室或臨床研究試驗(yàn)中進(jìn)行研究。然而，一種名為“CAR T細(xì)胞治療方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法”的方法得到了美國(guó)食品和藥物管理局的批準(zhǔn)，用于治療某些患者群體，預(yù)計(jì)在不久的將來(lái)還會(huì)得到更多的批準(zhǔn)。

目前，癌癥基因治療的研究主要集中在多個(gè)領(lǐng)域，包括直接殺死癌細(xì)胞的基因工程病毒，基因轉(zhuǎn)移以改變癌細(xì)胞的異常功能，以及免疫治療方法方法(包括CAR T細(xì)胞治療方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法)，這有助于免疫系統(tǒng)更好地找到并殺死腫瘤細(xì)胞。

基因工程病毒

這種方法使用經(jīng)過(guò)特殊修飾的病毒(稱為溶瘤病毒)，定位并殺死癌細(xì)胞，同時(shí)使正常細(xì)胞不受傷害。這些病毒被設(shè)計(jì)成含有某些基因，其目的是感染癌細(xì)胞，一旦進(jìn)入細(xì)胞體內(nèi)，就會(huì)產(chǎn)生導(dǎo)致細(xì)胞死亡的蛋白質(zhì)。

在動(dòng)物研究中，這種病毒已經(jīng)在多種癌癥中取得了很好的效果，包括結(jié)腸癌、膀胱癌和骨肉瘤(一種骨癌)。對(duì)人類患者采用這種方法的一個(gè)挑戰(zhàn)是，大多數(shù)人對(duì)動(dòng)物研究中使用的幾種病毒有抗體。因此，免疫系統(tǒng)通常能夠在病毒因子有機(jī)會(huì)感染癌癥細(xì)胞之前清除它們。研究人員通過(guò)使用其他類型的病毒來(lái)進(jìn)行人體試驗(yàn)。

在使用一種被稱為腺病毒病毒的試驗(yàn)中，病毒治療方法對(duì)幾種類型的癌癥(包括頭頸部的鱗狀細(xì)胞癌)顯示了令人鼓舞的結(jié)果，并被作為癌前口腔組織的預(yù)防性治療。在惡性膠質(zhì)瘤(一種腦癌)和結(jié)直腸癌已經(jīng)擴(kuò)散到肝臟的病人身上，已經(jīng)進(jìn)行了關(guān)于單純皰疹病毒改良形式的試驗(yàn)。

基因轉(zhuǎn)移

在基因轉(zhuǎn)移過(guò)程中，研究人員將一種外來(lái)基因直接引入癌細(xì)胞或周圍組織。研究的目標(biāo)是，新插入的基因會(huì)導(dǎo)致癌細(xì)胞死亡或阻止癌細(xì)胞和周圍組織將血液輸送到腫瘤，剝奪它們生存所需的營(yíng)養(yǎng)。雖然這種方法有很大的希望，但它也給科學(xué)家?guī)?lái)了一些障礙，包括“基因沉默”（植入的基因無(wú)法起作用）。在動(dòng)物研究中，基因轉(zhuǎn)移技能在治療前列腺癌、肺癌和胰腺腫瘤方面取得了積極的效果。

基因轉(zhuǎn)移的各種方法已在臨床試驗(yàn)中得到檢驗(yàn)。這些試驗(yàn)包括頭部和頸部的鱗狀細(xì)胞癌、肝臟、卵巢、前列腺、膀胱和其他器官。

免疫治療方法方法

CAR T細(xì)胞治療方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法是一種免疫治療方法方法，旨在增強(qiáng)患者自身T細(xì)胞的天然抗癌能力。病人的T細(xì)胞樣本被收集并與攜帶幾個(gè)特定基因的病毒混合。病毒將這些基因傳遞到T細(xì)胞的細(xì)胞核中，在那里它們被植入到細(xì)胞的DNA中。這些基因使T細(xì)胞表達(dá)一種特殊的蛋白質(zhì)，稱為嵌合抗原受體（CAR）。CAR通過(guò)一個(gè)特定的“地址”將T細(xì)胞定向到腫瘤細(xì)胞，然后CAR T細(xì)胞就會(huì)快速摧毀癌細(xì)胞。當(dāng)CAR T細(xì)胞被注入病人體內(nèi)，它們尋找腫瘤細(xì)胞，然后增殖，產(chǎn)生更多的癌癥殺死細(xì)胞。

在臨床試驗(yàn)中，CAR T細(xì)胞治療方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法在治療一些兒童和成人白血病或淋巴瘤時(shí)取得了顯著的效果。然而，這種方法的應(yīng)用也會(huì)對(duì)一些人產(chǎn)生嚴(yán)重的副作用。 去年，美國(guó)食品和藥物管理局批準(zhǔn)了一項(xiàng)CAR T細(xì)胞治療方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法，作為兒童急性淋巴細(xì)胞性白血病和成人晚期淋巴瘤的標(biāo)準(zhǔn)治療。對(duì)某些類型的實(shí)體腫瘤患者的臨床試驗(yàn)才剛開始進(jìn)行。

另一種涉及基因治療的免疫治療方法方法是癌癥疫苗。這種方法包括從患者身上收集腫瘤細(xì)胞，并通過(guò)基因工程使其在免疫系統(tǒng)中更加明顯。然后再將被改變的細(xì)胞和一種刺激免疫的化合物再注入患者體內(nèi)?；颊叩拿庖呦到y(tǒng)不僅對(duì)新注入的癌細(xì)胞，并且對(duì)全身類似的細(xì)胞發(fā)起猛烈的攻擊。

參考來(lái)源:

http://blog.dana-farber.org/insight/2018/04/gene-therapy-used-treat-cancer/

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