肌萎縮側(cè)索硬化癥(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)是一種目前無法治療好的持續(xù)進(jìn)展性神經(jīng)變性疾病，可導(dǎo)致肌無力、殘疾和死亡，俗稱“漸凍癥”。近日，美國FDA批準(zhǔn)了verdiperstat治療肌萎縮側(cè)索硬化(ALS)的創(chuàng)新性臨床試驗(yàn)，并積極招募患者，verdiperstat有望成為治療肌萎縮側(cè)索硬化(ALS)的新型藥物。

verdiperstat治療肌萎縮性側(cè)索硬化的臨床試驗(yàn)

目前，美國FDA批準(zhǔn)的三種治療ALS(漸凍癥)癥狀的藥物是riluzole(利魯唑)、nuedexta和Radicava(edaravone，依達(dá)拉奉靜脈注射液)，但是沒有治療好的方法。

目前，美國FDA已經(jīng)批準(zhǔn)在HEALEY ALS平臺(tái)試驗(yàn)中試驗(yàn)性新藥(IND)的應(yīng)用，這是該類藥物初次臨床試驗(yàn)于肌萎縮性側(cè)索硬化癥(ALS)，該臨床試驗(yàn)的三種試驗(yàn)性治療方法包括：大環(huán)肽類C5補(bǔ)體抑制劑Zilucoplan，髓過氧化物酶(MPO)抑制劑Verdiperstat，CNM-Au8金納米晶體(一種支持細(xì)胞生物能的細(xì)胞內(nèi)納米催化劑)。

▲圖源：massgeneral

本次試驗(yàn)三項(xiàng)藥物針對(duì)肌萎縮性側(cè)索硬化癥(ALS)的初例試驗(yàn)，將在由麻省總醫(yī)院Sean M. Healey & AMG ALS中心參與的東北ALS聯(lián)盟(NEALS)的54個(gè)地點(diǎn)進(jìn)行，研究小組將招募多達(dá)480名ALS參與者進(jìn)行前三種實(shí)驗(yàn)性治療。這項(xiàng)創(chuàng)新性的試驗(yàn)將大大加速ALS的藥物開發(fā)并為ALS患者帶來更多治療希望。

肌萎縮側(cè)索硬化癥新藥verdiperstat

verdiperstat是一種潛在開創(chuàng)的(first-in-class)、口服、腦滲透、不可逆的髓過氧化物酶(MPO)抑制劑。MPO是大腦病理性氧化應(yīng)激和炎癥的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因子。在美國和歐盟，verdiperstat均被授予了治療多系統(tǒng)萎縮(MSA)的孤兒藥資格。

多系統(tǒng)萎縮(MSA)是一種罕見的、快速進(jìn)展的致命的神經(jīng)退行性病變，從發(fā)病到死亡的平均時(shí)間是6-10年，2020年3月美國FDA已授予髓過氧化物酶(MPO)抑制劑verdiperstat治療多系統(tǒng)萎縮(MSA)的快速通道資格(FTD)，有望為多系統(tǒng)萎縮患者提供治療新方向。

▲圖源：biospace

在第1階段和第2階段臨床試驗(yàn)中，約有250人參與了Verdiperstat臨床試驗(yàn)。對(duì)多系統(tǒng)萎縮患者進(jìn)行的IIa期研究的初步結(jié)果顯示，治療12周后，接受安慰劑的患者主要效果指標(biāo)，惡化4.6分，而接受verdiperstat 300mg BID劑量和600mg BID劑量的患者僅分別顯示出3.7分和2.6分的輕微下降。該項(xiàng)數(shù)據(jù)已證實(shí)，針對(duì)多系統(tǒng)萎縮患者的治療，verdiperstat顯現(xiàn)出良好的效果。此次美國FDA已授予髓過氧化物酶(MPO)抑制劑verdiperstat治療多系統(tǒng)萎縮(MSA)的快速通道資格(FTD)，將有助于加速verdiperstat的開發(fā)，成為初個(gè)旨在減緩多系統(tǒng)萎縮進(jìn)展的治療方法。

目前，正在進(jìn)行評(píng)估Verdiperstat在多系統(tǒng)萎縮(MSA)中效果的3期臨床試驗(yàn)，且作為HEALEY ALS平臺(tái)試驗(yàn)的一部分，正在評(píng)估Verdiperstat在肌萎縮性側(cè)索硬化癥(ALS)治療中的效果，有望為肌萎縮性側(cè)索硬化癥患者提供治療的新方向，目前該臨床試驗(yàn)正在招募中。相比國內(nèi)，美國開展了更多的臨床試驗(yàn)，但由于信息不對(duì)稱，很多患者并不知曉從而延誤了理想的治療時(shí)機(jī)，對(duì)于備受疾病困擾，希望參加臨床試驗(yàn)獲得更好的預(yù)后效果的朋友，可以撥打熱線400-086-8008通過厚樸方舟了解更多詳細(xì)的信息，評(píng)估自己是否適合參加臨床試驗(yàn)。

參考來源：

[1] Biohaven's Verdiperstat Receives Fast Track Designation For The Treatment Of Multiple System Atrophy

https://www.biospace.com/article/releases/biohaven-s-verdiperstat-receives-fast-track-designation-for-the-treatment-of-multiple-system-atrophy/

[2] First Participants Enrolled in the Groundbreaking Trial Led by the Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Mass General

https://www.massgeneral.org/news/press-release/first-participants-enrolled-in-groundbreaking-trial-als

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