帕金森是一種隨年齡增長發(fā)生率增加的退行性疾病，在中國，65歲以上人群的帕金森患病率約為1.7%。目前的研究認為帕金森是由于腦部多巴胺能神經(jīng)元變性、壞死，多巴胺神經(jīng)遞質分泌減少而引起，常見的癥狀包括靜止性震顫、肌肉僵硬以及行走困難等，目前尚無病愈的方法。但，麻省總醫(yī)院開發(fā)的一種利用干細胞衍生和移植技術治療帕金森的方法，顯著改善了帕金森患者的預后，提高生活質量。目前，該研究正在臨床招募中。

▲圖源：drmariocamargo

2020年，美國麻省總醫(yī)院和哈佛大學醫(yī)學院麥克萊恩醫(yī)院發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》中的研究證實了利用干細胞衍生和移植技術替換帕金森病患者丟失的中腦多巴胺神經(jīng)元的可行性。該團隊頭次將自體中腦多巴胺能祖細胞(從患者自體誘導多能干細胞體外分化而來)植入帕金森病患者腦部，獲得了良好的預后。

▲圖源：nejm

研究團隊為一名已有10年帕金森病史的69歲的男性患者進行了手術，在他的左右兩側的大腦殼核內(nèi)植入了由干細胞衍生而來的多巴胺能祖細胞。研究人員利用患者自身的皮膚細胞，將其轉變?yōu)槎喾N誘導多能干細胞(iPSC)，并通過多向分化潛能檢測選出了可用于生成中腦多巴胺能祖細胞的iPSC。

患者在手術兩年后進行了影像學檢查，檢查結果顯示，由干細胞衍生而來的多巴胺能祖細胞仍在患者體內(nèi)存活并以預期的方式發(fā)揮功能，表明該個性化的細胞置換策略在技術上是成功的。此外，患者的生活質量也得到了改善，比如能夠自己系鞋帶、大步行走、說話聲音更清晰等。與此同時，他還重拾了如游泳、滑雪和騎行等從前不得不放棄的活動。

▲帕金森病運動功能評估：分數(shù)越高代表癥狀越嚴重，藍色為干細胞治療后，圖源：nejm

這一案例給予帕金森患者很大的鼓舞，證明干細胞移植治療具有可行性和安全性。目前該研究已經(jīng)通過美國FDA的批準，正式開展臨床試驗。了解更多可閱讀：帕金森治療新進展：“顫抖”的人生，有望因干細胞衍生技術而改變!

帕金森干細胞移植治療臨床試驗的入組要求如下：

●初次發(fā)病6個月及以上、已出現(xiàn)中樞或外周神經(jīng)系統(tǒng)的功能性損傷，且以目前的護理標準無法改善的患者;

●當前的治療方案(藥物或手術治療)無法逆轉相關的神經(jīng)功能損傷;

●身體狀況穩(wěn)定，且可以進行相關檢查;

●經(jīng)研究人員評估干細胞治療有改善患者癥狀的潛力，且手術造成的潛在傷害風險較小;

●年滿18周歲并有能力提供知情同意。

以上是對入組條件的簡要總結，判斷能夠入組，還需要麻省總醫(yī)院相關研究人員根據(jù)患者的病情、身體狀況等綜合評估。

目前，麻省總醫(yī)院的帕金森干細胞治療臨床試驗正在招募中，厚樸方舟作為麻省總醫(yī)院官方指定的海外醫(yī)療合作機構，可以為罹患帕金森的患者，或有意向咨詢帕金森治療的患者，按照麻省總醫(yī)院的要求整理病歷，讓患者更快地獲取前往美國參與臨床試驗的機會，如有需要可以撥打熱線電話400-082-8585或添加微信DrHopeNoah聯(lián)系我們。

參考來源：

[1] Novel Treatment Using Patient’s Own Cells Opens New Possibilities to Treat Parkinson’s Disease

https://www.massgeneral.org/news/press-release/neurosurgical-parkinsons-cell-therapy

[2] Schweitzer JS, Song B, Herrington TM, et al. Personalized iPSC-Derived Dopamine Progenitor Cells for Parkinson's Disease. N Engl J Med 2020; 382:1926-1932.

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