Array BioPharma公布了該公司開發(fā)的三聯(lián)治療方法在治療攜帶BRAF V600E突變的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌（mCRC）患者的3期臨床試驗結(jié)果。這一三聯(lián)治療方法由BRAF抑制劑Braftovi（encorafenib）、MEK抑制劑Mektovi（binimetinib）和抗EGFR抗體Erbitux（cetuximab）構(gòu)成。試驗結(jié)果表明，三聯(lián)治療方法與化療對照組相比，顯著提高患者的總生存期（OS）、無進展生存期（PFS）和客觀緩解率（ORR）。Array公司計劃在今年遞交監(jiān)管申請。

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▲BEACON CRC試驗總生存期數(shù)據(jù)（圖片來源：Array公司官網(wǎng)）

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結(jié)直腸癌是世界上男性中第三常見和女性中第二常見的癌癥類型。在2018年有大約180萬新病例。BRAF基因突變大約出現(xiàn)在15%的mCRC中，這些患者預(yù)后尤其不良。而V600突變是較常見的BRAF基因突變，攜帶BRAF V600E突變患者的死亡風(fēng)險是攜帶野生型BRAF基因患者的兩倍。目前沒有美國FDA批準(zhǔn)的治療方法特異性針對攜帶BRAF基因突變的mCRC患者。這些患者仍然具有高度未竟需求。

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Sangamo Therapeutics公司和輝瑞公司公布了雙方聯(lián)合開發(fā)的A型血友病基因治療方法SB-525在1/2期臨床試驗中獲得的前沿結(jié)果。試驗結(jié)果表明，SB-525能夠劑量依賴性提高凝血因子VIII的水平，并且具有良好的不受威脅性和耐受性。FDA同時授予SB-525再生醫(yī)學(xué)先進治療方法（RMAT）認(rèn)定。基于這些積極結(jié)果，兩家公司計劃將SB-525推入注冊性臨床試驗，輝瑞公司將接手這一治療方法的后期臨床開發(fā)和生產(chǎn)。

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SB-525是一款使用AAV6病毒載體攜帶表達人類凝血因子VIII的轉(zhuǎn)基因的基因治療方法。這一治療方法的病毒載體設(shè)計旨在優(yōu)化病毒載體的成產(chǎn)效率和肝臟特異性凝血因子VIII蛋白的表達。

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▲接受較高劑量SB-525治療的4名患者因子VIII水平（圖片來源：Sangamo官網(wǎng)）

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在這項1/2期臨床試驗中，10名患者接受了遞增劑量SB-525的治療，其中4名患者接受了3e13 vg/kg的較高劑量。四名接受較高劑量SB-525治療的患者的隨訪時間分別為24、19、6和4周。頭兩名接受較高劑量治療患者（患者7和8）的因子VIII水平已經(jīng)達到正常區(qū)域，后兩名患者（患者9和10）的因子VIII上升速度與前兩名患者相當(dāng)，其中患者9的因子VIII水平在接受治療7周后已經(jīng)達到正常區(qū)域。而且，所有接受較高劑量SB-525治療的患者在接受治療后沒有出現(xiàn)出血事件，而且在較初使用預(yù)防性因子VIII之后不再需要因子VIII替代治療方法。

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