一種治療囊性纖維化(CF)的新方法已被證明可以減少炎癥，這有可能減少對(duì)肺移植的需求并降低死亡風(fēng)險(xiǎn)。這項(xiàng)研究由RCSI(愛(ài)爾蘭皇家外科醫(yī)學(xué)院)的研究人員領(lǐng)導(dǎo)，目前發(fā)表在《美國(guó)呼吸與重癥醫(yī)學(xué)雜志》上。

囊性纖維化是一種遺傳性疾病，在愛(ài)爾蘭影響了大約1,300名兒童和成人，在世界范圍內(nèi)大約有70,000名患者。囊性纖維化患者的主要死因是肺部疾病，其是由嚴(yán)重的炎癥和氣道慢性感染引起的。

盡管近年來(lái)已經(jīng)出現(xiàn)了幾種旨在改善肺功能和生存率的新治療方法，但是對(duì)于這些個(gè)體而言，缺乏有效的抗炎和抗感染治療仍然是一個(gè)重大問(wèn)題。

研究人員發(fā)現(xiàn)，患有囊性纖維化的人肺部發(fā)現(xiàn)一種非常具有攻擊性的細(xì)菌，會(huì)導(dǎo)致某些免疫細(xì)胞改變其代謝。這種變化導(dǎo)致免疫細(xì)胞產(chǎn)生一種引起更多炎癥的蛋白質(zhì)。他們發(fā)現(xiàn)高水平的蛋白質(zhì)與肺功能惡化和死亡風(fēng)險(xiǎn)增加或需要進(jìn)行肺移植有關(guān)。

然后，研究小組使用了一種稱為MCC950的小分子來(lái)降低囊性纖維化實(shí)驗(yàn)?zāi)Ｐ椭械牡鞍踪|(zhì)水平。除了減少炎癥外，這還有助于清除肺部細(xì)菌。這標(biāo)志著研究人員初次能夠通過(guò)靶向細(xì)胞代謝而在體內(nèi)阻止CF中的這種蛋白質(zhì)產(chǎn)生，這可能會(huì)帶來(lái)治療囊性纖維化等炎癥性疾病的新方法。

教授說(shuō)：“這是顯著改善囊性纖維化患者預(yù)后的重要一步。盡管在將其交付給患者之前還需要進(jìn)行更多的測(cè)試，但我們相信這些結(jié)果很有希望，并且可能使該分子成為臨床試驗(yàn)的候選者。”該研究的聯(lián)合作者，RCSI醫(yī)學(xué)教授Gerry McElvaney。

RCSI研究人員，包括聯(lián)合作者和相應(yīng)的作者Emer Reeves博士，與Duisberg-Essen大學(xué)和Trinity生物醫(yī)學(xué)科學(xué)研究所合作進(jìn)行了這項(xiàng)研究。該研究由StAR(戰(zhàn)略性學(xué)術(shù)招聘)醫(yī)學(xué)博士計(jì)劃資助，該計(jì)劃旨在將有影響力的研究發(fā)現(xiàn)更快地轉(zhuǎn)移到臨床實(shí)踐中，以使患者受益。

“以前，囊性纖維化患者的預(yù)期壽命很低。由于藥物治療的改善，這些人現(xiàn)在的壽命更長(zhǎng)。但是，他們?nèi)匀换加蟹浅?yán)重的疾病。我們希望這種進(jìn)步可以導(dǎo)致治療結(jié)果的進(jìn)一步改善改善我們的患者的生活質(zhì)量并較終達(dá)到正常的預(yù)期壽命。”該研究的主要作者奧利弗·麥克埃爾瓦尼博士說(shuō)。

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