- ONPATTRO用于治療1期或2期多發(fā)性神經(jīng)病變的遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素介導(dǎo)的（hATTR）淀粉樣變性（hATTR淀粉樣變性） -
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世界領(lǐng)頭的RNA干擾（RNAi）治療公司，宣布ONPATTRO（patisiran）現(xiàn)已在德國上市。ONPATTRO的開發(fā)旨在滿足遺傳性ATTR淀粉樣變性患者的嚴(yán)重未滿足需求，這是一種毀滅性，慢性且常常致命的疾病。ONPATTRO以諾貝爾獎獲獎科學(xué)為基礎(chǔ)，是有史以來靠前個獲得批準(zhǔn)的RNAi治療藥物歐洲聯(lián)盟。Alnylam計劃2018年和2019年在其他市場推出ONPATTRO整個歐洲。

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“ONPATTRO的推出 德國，在獲得批準(zhǔn)后一個多月 歐洲藥品管理局，這表明了我們致力于提供創(chuàng)新藥物的承諾，這些藥物有可能改變患有hATTR淀粉樣變性病的患者的生活，并且我們認(rèn)識到這個患者群體中未滿足醫(yī)療需求的緊迫性，“ Hannes Schmeil，國家總經(jīng)理，Alnylam 德國。“到目前為止，患者在德國缺乏可能阻止疾病進(jìn)展的醫(yī)療方案。ONPATTRO將為醫(yī)生，患者及其家人提供新的治療方案，我們希望這些方案能夠為患者的生活帶來有意義的改變，恢復(fù)他們對未來的希望?！?/p>

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歐盟委員會決定是基于patisharan對hATTR淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病患者及其不受威脅性的影響的評估，如APOLLO 3期研究所證實，該研究是hATTR淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病患者中有史以來規(guī)模大的研究。APOLLO研究結(jié)果發(fā)表在2018年7月5日， 問題在于 新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志。產(chǎn)品特征摘要（SmPC）包括來自APOLLO的主要和次要終點數(shù)據(jù)，以及探索性心臟終點。SmPC允許在醫(yī)療保健專業(yè)人員的監(jiān)督下在家庭環(huán)境中施用patisiran，條件是患者可以很好地耐受輸注。歐洲藥品管理局 根據(jù)加速評估程序?qū)彶閜atisiran，該評估程序授予被認(rèn)為對公共衛(wèi)生和治療創(chuàng)新有重大利益的藥物。

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關(guān)于hATTR淀粉樣變性
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遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）介導(dǎo)的淀粉樣變性（hATTR）是由TTR基因突變引起的遺傳性，逐漸衰弱且通常致命的疾病。TTR蛋白主要在肝臟中產(chǎn)生，通常是維生素A的載體.TTR基因突變導(dǎo)致淀粉樣蛋白異常積聚并損傷身體器官和組織，如周圍神經(jīng)和心臟，導(dǎo)致頑固性外周感覺運(yùn)動神經(jīng)病，自主神經(jīng)病和/或心肌病，以及其他疾病表現(xiàn)。hATTR淀粉樣變性代表了一種主要的未滿足的醫(yī)療需求，具有顯著的發(fā)病率和死亡率，影響全世界大約50,000人。診斷后中位生存期為4。7年，生存率降低（3。4年）用于患有心肌病的患者。在歐洲，可以改變疾病進(jìn)程的治療方案是有限的，并且仍然迫切需要新型藥物來幫助治療患有hATTR淀粉樣變性病的患者。
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關(guān)于RNAi
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RNAi（RNA干擾）是基因沉默的天然細(xì)胞過程，代表了當(dāng)今生物學(xué)和藥物開發(fā)中較有希望和快速發(fā)展的前沿之一。它的發(fā)現(xiàn)被稱為“每十年左右發(fā)生一次重大科學(xué)突破”，并獲得2006年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎的認(rèn)可。通過利用我們細(xì)胞中發(fā)生的RNAi的自然生物過程，一種稱為RNAi治療方法的主要新型藥物現(xiàn)已成為現(xiàn)實。小干擾RNA（siRNA），介導(dǎo)RNAi的分子，包含Alnylam的RNAi治療平臺，通過有效沉默信使RNA（mRNA） - 編碼引起疾病的蛋白質(zhì)的遺傳前體 - 從而阻止它們被制造，從而在今天的藥物上游發(fā)揮作用。這是一種革命性的方法，有可能改變遺傳和其他疾病患者的護(hù)理。

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關(guān)于ONPATTRO?（patisiran）
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Patisiran，基于諾貝爾獎獲獎科學(xué)，是一種靜脈注射RNAi治療劑，靶向轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR），用于治療遺傳性ATTR淀粉樣變性病。它被設(shè)計用于靶向和沉默特定信使RNA，可能在產(chǎn)生之前阻止TTR蛋白的產(chǎn)生。Patisiran阻斷肝臟中轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白的產(chǎn)生，減少其在體內(nèi)組織中的積累，以阻止或減緩疾病的進(jìn)展。在2018年8月，patisiran收到了 美國食品和藥物管理局 （FDA批準(zhǔn)治療成人hATTR淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病，以及 歐洲藥品管理局 用于治療患有1期或2期多發(fā)性神經(jīng)病的成人的hATTR淀粉樣變性的上市許可。

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ONPATTRO?的藥物說明重要不受威脅信息
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輸注相關(guān)反應(yīng)
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在用patisiran治療的患者中觀察到輸注相關(guān)反應(yīng)（IRR）。在對照臨床研究中，19％的patisiran治療患者出現(xiàn)IRR，而安慰劑治療患者為9％?；加屑t外線的IRR較常見的癥狀是潮紅，背痛，惡心，腹痛，呼吸困難和頭痛。

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為了降低IRR的風(fēng)險，患者應(yīng)在patisiran輸注前至少60分鐘接受皮質(zhì)類固醇，對乙酰氨基酚和抗組胺藥（H1和H2阻滯劑）的術(shù)前用藥。在輸注期間監(jiān)測患者的IRR的體征和癥狀。如果發(fā)生IRR，可考慮減慢或中斷輸液并按臨床指示進(jìn)行醫(yī)療管理。如果輸液中斷，只有在癥狀消失后才考慮以較慢的輸液速度恢復(fù)。在嚴(yán)重或危及生命的IRR的情況下，應(yīng)停止輸注并且不能恢復(fù)輸注。

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降低血清維生素A水平和介紹補(bǔ)充
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Patisiran治療導(dǎo)致血清維生素A水平降低。接受patisiran治療的患者應(yīng)每天口服補(bǔ)充約2500 IU維生素A，以減少維生素A缺乏引起的眼部毒性的潛在風(fēng)險。在使用patisiran治療期間，不應(yīng)給予每天高于2500 IU維生素A的劑量以嘗試達(dá)到正常的血清維生素A水平，因為血清水平不能反映體內(nèi)的總維生素A. 如果發(fā)現(xiàn)暗示維生素A缺乏的眼部癥狀（例如，包括減少夜視或夜盲癥，持久性眼干，眼炎癥，角膜炎癥或潰瘍，角膜增稠劑或角膜穿孔）的患者應(yīng)被稱為眼科醫(yī)生。

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不良反應(yīng)
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用patisiran治療的患者中較常見的不良反應(yīng)是外周性水腫（30％）和輸液相關(guān)反應(yīng)（19％）。

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