美國東部時間2019年8月13日，生物制藥公司Deciphera Pharmaceuticals公布了一項名為INVICTUS的3期臨床試驗結(jié)果：在Ripretinib用于治療四線及四線以上的胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)患者的關(guān)鍵性3期臨床試驗中獲得了積極的頂線數(shù)據(jù)。Deciphera公司預計將于2020年靠前季度向美國FDA遞交Ripretinib的新藥申請。

　　大多數(shù)GIST病例是由于和臨床相關(guān)的基因突變引發(fā)的?；蛲蛔儗е翶IT或PDGFRα 蛋白激酶活性增強，其中KIT激酶約占病例的75%至80%，PDGFRα激酶約占病例的5%至10%。由于目前已有的治療方法主要與失活構(gòu)象的蛋白激酶結(jié)合，某些原發(fā)和次發(fā)基因突變會導致對現(xiàn)有治療方法的抗性和疾病進展。該疾病的5年生存率約為48%到90%，而患者的五年生存率則主要取決于診斷時疾病所處的階段。

　　Ripretinib是一種KIT或PDGFRα激酶抑制劑，用于治療KIT或PDGFRα驅(qū)動的相關(guān)癌癥，包括GIST，系統(tǒng)性肥大細胞增多癥(SM)等其他癌癥。Ripretinib專門設(shè)計通過抑制KIT或PDGFRα的廣譜突變來改善GIST患者的治療。2019年6月，美國FDA授予ripretinib快速通道資格認定，用于治療先前已接受過imatinib、sunitinib、和regorafenib治療的晚期GIST患者。Deciphera公司已與再鼎醫(yī)藥(Zai Lab)簽訂了僅此一家許可協(xié)議，以推進Ripretinib在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化推廣。

▲Ripretinib分子結(jié)構(gòu)式(圖片來源：PubChem)

　　3期臨床試驗INVICTUS是一項隨機、雙盲、多中心、安慰劑對照的國際性研究，該試驗項目共招募了129名胃腸道間質(zhì)瘤患者按照2:1的比例接受ripretinib或安慰劑的治療，以評估ripretinib與安慰劑(imatinib、sunitinib、和regorafenib)相比，對晚期GIST患者的不受威脅性、耐受性和治效果果。

　　研究表明，ripretinib達到了改善患者無進展生存期(PFS)的主要終點，接受ripretinib治療的患者的五年生存率(PFS)為27.6周，而安慰劑組的PFS僅為4.1周。與安慰劑相比，使用ripretinib治療的GIST患者疾病進展或死亡風險降低了85%。使用ripretinib治療的患者客觀緩解率(ORR)為9.4%，而使用安慰劑治療的ORR為0%。使用ripretinib治療的患者總生存期(OS)為15.1個月，而使用安慰劑治療的患者OS僅為6.6個月，具有顯著臨床意義上的改善。

　　什么是胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)?

　　胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)是一種在骨骼或者胃腸道的結(jié)締組織中出現(xiàn)的腫瘤，影響腹部內(nèi)消化道或附近結(jié)構(gòu)。腫瘤起源于胃腸道壁的細胞，通常存在于胃或小腸中。GIST是較常見的胃腸道腫瘤，美國每年約有4000-6000例新增病例，在歐洲和其他國家也有類似的發(fā)病率。多數(shù)患者的診斷年齡在50-80歲間。大多數(shù)GIST病例都是由一系列突變引起的。較常見的原發(fā)突變是KIT激酶，約占病例的75%-80%，以及PDGFRα激酶，約占病例的5%-10%。

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