020年3月2日，美國權威部門批準了賽諾菲Sanofi公司生產(chǎn)的Sarclisa(isatuximab-irfc)與泊馬度胺pomalidomide和地塞米松dexamethasone聯(lián)合，用于治療復發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤成年患者，這些患者先前已接受過包括來那度胺和蛋白酶抑制劑在內(nèi)的至少兩種藥物治療。Sarclisa是通過靜脈輸注給藥的，是一種可與多發(fā)性骨髓瘤細胞CD38受體相結合的單克隆抗體，可幫助人體免疫系統(tǒng)攻擊多發(fā)性骨髓瘤細胞。

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△圖源：網(wǎng)絡

多發(fā)性骨髓瘤是一種血液腫瘤，發(fā)病部位是骨髓中的一種白細胞—抗感染漿細胞。這些細胞發(fā)生癌變并迅速增殖、產(chǎn)生異常蛋白質，骨髓從而失去了生產(chǎn)其他健康血細胞的能力。該疾病可導致人體免疫系統(tǒng)功能減低，并引起骨骼或腎臟問題。

以往多發(fā)性骨髓瘤的治療選擇主要包括一些非化療藥物、標準化療藥物、糖皮質激素和骨髓干細胞移植。具體使用哪一種治療方案需要經(jīng)過充分的權衡。骨髓干細胞移植有其局限性，主要體現(xiàn)在患者的年齡過高、合并其它一些嚴重疾病或由于身體的某些限制。

此次FDA根據(jù)一項III期臨床試驗的結果批準了Sarclisa，這種藥物在這項試驗中降低了40%的疾病進展或死亡風險。

該臨床試驗涉及307例復發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤患者，這些患者至少接受過來那度胺和蛋白酶抑制劑兩種治療。其中一半的患者接受Sarclisa聯(lián)合泊馬度胺和小劑量地塞米松治療，另一半僅接受泊馬度胺和小劑量地塞米松治療。Sarclisa的功效基于無進展生存期(PFS)，即患者無癌癥增長的存活時間。與僅接受泊馬度胺和地塞米松的患者相比，接受Sarclisa聯(lián)合泊馬度胺和低劑量地塞米松的患者表現(xiàn)出PFS的改善，中位PFS為11.53個月，而僅接受泊馬度胺和地塞米松組患者中位PFS為6.47個月(HR 0.596, p=0.0010);同時，Sarclisa聯(lián)合治療組患者的總緩解率為60.4%;相比之下，僅接受泊馬度胺和小劑量地塞米松的患者的總緩解率為僅為35.3%(p<0.0001)。

這項試驗的主要研究者、美國丹娜法伯癌癥研究所的臨床試驗部門主任Paul Richardson醫(yī)學博士評價到，“大多數(shù)多發(fā)性骨髓瘤患者易出現(xiàn)病情復發(fā)，以及對現(xiàn)有治療方法耐藥，Sarclisa聯(lián)合泊馬度胺和地塞米松治療對于多發(fā)性骨髓瘤患者無疑提供了一種新的治療選擇和新的希望。”

服用Sarclisa的患者常見的副作用是中性粒細胞減少，即白細胞水平異常低下(發(fā)生頻率96%)，與輸注相關的副反應(39%)，肺炎(31%)，上呼吸道感染(57%)和腹瀉(26%)。

Sarclisa還獲得了“孤兒藥”的稱號，該稱號旨在鼓勵和協(xié)助發(fā)展罕見病藥物。

希望這款藥物能為更多的多發(fā)性骨髓瘤患者帶來福音!

參考資料：

1. Sanofi : FDA approves Sarclisa? (isatuximab-irfc) for patients with relapsed refractory multiple myeloma. https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2020/2020-03-02-19-51-16

2. FDA Approves New Therapy for Patients with Previously Treated Multiple Myeloma。

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-therapy-patients-previously-treated-multiple-myeloma

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