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出國看?。盒轮委煼椒筛纳聘尾∫鸬牟l(fā)癥

【本文為疾病百科知識,僅供閱讀】  2019-10-30  作者:厚樸方舟  

皮膚瘙癢是肝病癥狀之一,常見的肝硬化、黃疸、病毒性肝炎等疾病,都有可能導致皮膚瘙癢的情況。肝臟疾病造成的皮膚發(fā)癢是反復性的,一般不容易自主緩解。消癢藥品的簡易應用能夠臨時緩解,但非常容易發(fā)病,危害病人的工作中生活。

美國Mirum?Pharmaceuticals公司宣布,F(xiàn)DA授予其選擇性ASBT抑制劑maralixibat突破性治療方法認定,用于治療1歲及以上Alagille綜合癥(ALGS)兒童患者的瘙癢癥狀。在醫(yī)治ALGS少年兒童患者的2b期臨床研究中,該治治療方法明顯減少了患者的血細胞膽汁酸水準,并改進了患者的發(fā)癢病癥。

ALGS是一種少見的遺傳疾病,它會消弱人的身體素質,關鍵危害少年兒童。身患這類病癥的病人的先天膽總管發(fā)育不全會導致膽液在肝臟中堆積,進而阻攔肝臟一切正常工作中,可能會導致特發(fā)性肝臟疾病。ALGS嚴重影響患者的生活,具有高度未被滿足的治療需求。ALGS能夠危害肝部、心血管、腎臟功能、中樞神經(jīng)系統(tǒng)和別的身體器管。15%-47%的患者需要進行肝移植。嚴重瘙癢是該疾病的主要特征,也是所有慢性肝病中較嚴重的瘙癢癥,在3歲左右的患者中較為常見。

Maralixibat是一種口服的選擇性頂端鈉依賴性膽汁酸轉運蛋白(ASBT)抑制劑。ASBT存有于結腸中。它調整膽汁酸在腸胃的消化吸收,并協(xié)助膽汁酸循環(huán)系統(tǒng)回肝部。Maralixibat可以使更多的膽汁酸隨糞便排出,防止過量膽汁酸積累,控制與膽汁淤積性肝病相關的極度瘙癢。目前,maralixibat正在臨床試驗中治療ALGS和PFIC。

對這類治治療方法的確定是根據(jù)一個名叫ICONIC的雙盲安慰劑對照實驗的2b期臨床研究統(tǒng)計數(shù)據(jù)。該試驗結果顯示,與安慰劑相比,接受maralixibat治療的ALGS兒童患者的sBA水平較基線時顯著下降。除此之外,病人發(fā)癢(ItchRO)得分、發(fā)癢抓痕指數(shù)值(CSS)等指標值也明顯改善。

該治療方法的問世將會大大提高肝病患者的生活質量,改善皮膚瘙癢癥狀。

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