美國FDA批準細胞治療Omisirge上市(omidubicel)，用以降低12歲及以上成人和兒童血液系統(tǒng)腫瘤患者在骨髓清除性調節(jié)方案(如放療或化療)后接受干細胞移植治療所發(fā)生的感染。

       干細胞移植是血液系統(tǒng)腫瘤的常見治療方法，是指化/放療后的惡性血液病患者注入健康的造血干細胞和免疫細胞，替代不健康的原生骨髓細胞和免疫系統(tǒng)，從而提高患者生存率。但干細胞移植前需要接受放療或化療等治療，可能會對患者的免疫系統(tǒng)造成影響，導致患者出現(xiàn)嚴重且潛在致命的感染。

　　Omisirge是一種經過大幅改良的同種異體(現(xiàn)貨型)臍帶血細胞治療，用于加速體內中性粒細胞(白細胞亞群)的恢復，并降低感染風險。

　　Omisirge以單次靜脈注射形式給藥，由臍帶血中的人類同種異體干細胞經過處理并與煙酰胺(維生素B3的一種形式)培養(yǎng)而成。每個劑量都是針對特定患者制備，含有來自預先篩選捐贈者的健康干細胞，亦即干細胞來源并非患者而是其他的健康個體。

　　新聞稿指出，Omisirge是頭款獲批的同種異體干細胞移植治療方案，也是頭款獲批的現(xiàn)貨型細胞治療方案。

　　▲圖源：FDA

一、Omisirge減少移植相關并發(fā)癥

　　臍帶血干細胞移植與骨髓內的干細胞移植相比，引發(fā)的后遺癥更低，干細胞的排斥機率更低。同時，臍帶血干細胞的濃度高，細胞的增生能力也比較高。移植臍帶血干細胞也比移植骨髓或周邊血干細胞帶感染到病毒的可能性也較低。目前，臍帶血干細胞移植已經成為治療血液系統(tǒng)癌癥的重要手段。

　　但是異體臍帶血干細胞移植存在造血功能恢復延遲和免疫重建延遲等缺陷，這與異體臍帶血移植中存在排異損耗有關(對于接受造血干細胞移植的患者來說，造血功能恢復和免疫系統(tǒng)重建時間是一項比較重要的指標，因為患者在移植前需要做清髓處理，摧毀患者自身的造血與免疫功能，移植后能更早的恢復造血和免疫功能對患者來說尤為重要)。

　　關鍵性3期研究結果顯示，使用Omisirge與使用標準臍帶血(UCB)進行異體骨髓移植的血癌患者相比，中性粒細胞植入的中位時間縮短10天。具體數據為，使用Omisirge的患者中性粒細胞植入的中位時間為12天，中性粒細胞植入的累積發(fā)生率為96%，而對照組為22天，中性粒細胞植入的累積發(fā)生率為89%。

　　另外，研究還指出，在移植后100天內，采用Omisirge治療的血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者的細菌或侵襲性真菌感染的發(fā)生率僅為39%，而對照組為60%。

　　總而言之，與標準臍帶血移植相比，使用Omisirge移植可加快造血功能的恢復速度，并減少早期移植相關并發(fā)癥。

二、血液系統(tǒng)癌癥不再是不治之癥!

　　血液系統(tǒng)腫瘤包括白血病、淋巴瘤等，此前，人們一直認為血液系統(tǒng)癌癥是“不治之癥”。但隨著醫(yī)療技術的不斷進步，血液系統(tǒng)惡性腫瘤治療方法不斷增多，干細胞移植、靶向治療、CAR-T細胞治療等多種創(chuàng)新治療方案的出現(xiàn)讓血液系統(tǒng)腫瘤不再是不治之癥。

　　以廣受關注的CAR-T細胞治療為例：

　　2017年8月，治療復發(fā)性或難治性急性淋巴細胞白血病緩解率高達83%的CAR-T細胞免疫藥物Kymriah被FDA批準上市，這是第1個獲批的CAR-T治療，標志著以CAR-T為代表的細胞免疫治療大門已被打開。

　　▲FDA初次批準CAR-T免疫治療方法治療白血病，圖源：FDA

　　同年10月，第二個CAR-T細胞免疫治療藥物Axicabtagene ciloleucel(商品名：Yescarta)獲批上市，適應癥為B細胞淋巴瘤。2021年，Yescarta在中國獲批上市，成為中國第1款CAR-T治療藥物。

　　僅2022年一年，美國FDA就批準了3款CAR-T治療的新適應癥，分別是用于復發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤成人患者的CD19 CAR-T細胞藥物Kymriah;二線治療大B細胞淋巴瘤成年患者的頭款CAR-T細胞藥物Yescarta以及二線治療成人大 B 細胞淋巴瘤患者的第二款CAR-T細胞藥物Breyanzi。

　　總而言之，隨著醫(yī)學技術的不斷發(fā)展，血液系統(tǒng)腫瘤的治療方法在不斷增多，治療的效果也在穩(wěn)步提升。

　　據統(tǒng)計，急性淋巴細胞白血病(ALL)長期生存率超過80%;急性髓細胞白血病(AML)五年整體生存率為75%;慢性髓細胞白血病(CML)8年生存率可超過90%;慢性淋巴細胞白血病(CLL)無需治療也可以獲得長期生存。

　　但每一種治療方案都有其適應癥要求，不能一概而論。因此，確診血液系統(tǒng)腫瘤后，了解世界前沿的治療方案，尋找權威的醫(yī)院及專家，制定合適的治療方法，無疑是幫助患者取得良好預后的重要前提。

三、如何尋找美國血液腫瘤權威專家

　　根據2022-2023年美國兒童醫(yī)院排行榜，美國波士頓兒童醫(yī)院是全美兒童醫(yī)院排名第1的醫(yī)院，而且該院與丹娜-法波癌癥研究所合作的丹娜-法波/波士頓兒童癌癥和血液疾病中心在美國兒童癌癥治療排名第1，在血液系統(tǒng)疾病的治療領域有著豐富的臨床經驗。

　　厚樸方舟作為國內海外醫(yī)療服務機構的佼佼者，與包括美國波士頓兒童醫(yī)院在內的多家權威血液系統(tǒng)腫瘤治療醫(yī)院有著深入的合作關系，可以為血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者預約權威專家診治，并提供一站式出國看病及遠程會診服務，提高血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者的預后。如有需要可以撥打免費熱線400-086-8008或在線聯(lián)系醫(yī)學顧問進行咨詢。

參考來源：

[1]FDA Approves Cell Therapy for Patients with Blood Cancers to Reduce Risk of Infection Following Stem Cell Transplantation | FDA

[2]Gamida Cell’s Allogeneic Cell Therapy Omisirge? (omidubicel-onlv) Receives FDA Approval – Investors – Gamida Cell Ltd.

[3]Omidubicel vs standard myeloablative umbilical cord blood transplantation: results of a phase 3 randomized study | Blood | American Society of Hematology

厚樸方舟2012年進入海外醫(yī)療領域，總部位于北京，建立了由全球權威醫(yī)學專家組成的美日名醫(yī)集團，初個擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要，請撥打免費熱線400-086-8008進行咨詢！

本文由厚樸方舟編譯，版權歸厚樸方舟所有，轉載或引用本網版權所有之內容須注明"轉自厚樸方舟官網（m.qekelqr.cn）"字樣，對不遵守本聲明或其他違法、惡意使用本網內容者，本網保留追究其法律責任的權利。

上一篇： 美國治尿路上皮癌的聯(lián)合方案獲批-Padcev聯(lián)合Keytruda效果如何 下一篇：靶向藥治療結直腸癌晚期新進展-美國FDA批準Lonsurf聯(lián)合靶向治療晚期結直腸癌