今日FDA授予非Fc受體結(jié)合型CD3單抗在研治療方法teplizumab（PRV-031）突破性治療方法認(rèn)定，用于預(yù)防或延緩1型糖尿病的發(fā)生。

圖源：攝圖網(wǎng)

　　 作為一種慢性自身免疫性疾病，1型糖尿病患者的免疫系統(tǒng)會(huì)錯(cuò)誤地攻擊自身胰島β細(xì)胞，導(dǎo)致β細(xì)胞功能逐步受損和死亡，患者需要依賴外源性胰島素來(lái)進(jìn)行治療。對(duì)于1型糖尿病遺傳易感人群，在出現(xiàn)明顯高血糖癥狀前，疾病已經(jīng)開始發(fā)展，主要表現(xiàn)為自身抗體(抗胰島素和抗胰腺抗體等)的出現(xiàn)和糖耐量的異常。在這期間，胰腺中的β細(xì)胞基本上仍完好無(wú)損，這為干預(yù)和保存β細(xì)胞提供了一個(gè)至關(guān)重要的窗口。目前，缺乏預(yù)防高危人群1型糖尿病發(fā)病的方法。

　　Teplizumab是一種靶向T細(xì)胞表面CD3抗原的單抗藥物，它的Fc區(qū)經(jīng)氨基酸修飾后，減少了與補(bǔ)體和Fc受體的結(jié)合，降低了其潛在毒性。Teplizumab能減弱對(duì)胰島β細(xì)胞的自身免疫攻擊，從而保護(hù)β細(xì)胞不受破壞，進(jìn)而預(yù)防或推遲1型糖尿病的發(fā)生。

▲Teplizumab的潛在工作機(jī)理（圖片來(lái)源：參考資料[3]）

　　在近期《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表的試驗(yàn)結(jié)果顯示，teplizumab能延遲1型糖尿病發(fā)病2年時(shí)間甚至更長(zhǎng)。1型糖尿病高危人群接受14天的teplizumab治療(n=44)，或安慰劑(n=32)，隨后每隔6個(gè)月監(jiān)控臨床1型糖尿病的進(jìn)展。Teplizumab組被診斷為1型糖尿病的中位時(shí)間為48.4個(gè)月，而安慰劑組的這一數(shù)據(jù)為24.4個(gè)月。43%的Teplizumab組患者和72%的安慰劑患者，在隨訪期間被診斷為1型糖尿病。統(tǒng)計(jì)顯示teplizumab將1型糖尿病發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)降低了59%(HR=0.41; 95% CI, 0.22 - 0.78; P=0.006)。這些數(shù)據(jù)證明了，通過(guò)預(yù)防性治療可以延緩1型糖尿病發(fā)病。

厚樸方舟2012年進(jìn)入海外醫(yī)療領(lǐng)域，總部位于北京，建立了由全球權(quán)威醫(yī)學(xué)專家組成的美日名醫(yī)集團(tuán)，初個(gè)擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要，請(qǐng)撥打免費(fèi)熱線400-086-8008進(jìn)行咨詢！

本文由厚樸方舟編譯，版權(quán)歸厚樸方舟所有，轉(zhuǎn)載或引用本網(wǎng)版權(quán)所有之內(nèi)容須注明"轉(zhuǎn)自厚樸方舟官網(wǎng)（m.qekelqr.cn）"字樣，對(duì)不遵守本聲明或其他違法、惡意使用本網(wǎng)內(nèi)容者，本網(wǎng)保留追究其法律責(zé)任的權(quán)利。

上一篇：出國(guó)看?。簢?yán)重中風(fēng)患者福音-血栓切除術(shù)可“拯救”腦細(xì)胞死亡 下一篇：出國(guó)看?。盒卵芯匡@示人工智能可助盡早診斷自閉癥