CRISPR-Cas9基因編輯技能的出現(xiàn)給醫(yī)生和患者帶來了新的希望，因為它顯示出有望治療包括癌癥在內(nèi)的多種疾病。一組研究團隊將CRISPR基因編輯的免疫細胞注入了三名患有晚期癌癥的人中，沒有任何嚴重的副作用，證實CRISPR編輯的免疫細胞可以不受威脅地用于癌癥患者。目前該研究的結(jié)果已經(jīng)發(fā)表在《科學》雜志上。

該團隊的人類臨床試驗表明，多重CRISPR-Cas9編輯可在三種難治性癌癥中改造T細胞的不受威脅性和可行性。抵御癌癥的修飾T細胞可在人體內(nèi)持續(xù)存在的平均時間為9個月，這表明該方法治療癌癥有效且可與免疫治療方法方法一起使用。

在這項研究中，研究小組開始從血液中收集患者的T細胞。該團隊沒有為細胞提供針對CD19的受體(CD19是正常和贅生性B細胞以及濾泡樹突狀細胞的一種蛋白質(zhì)生物標記)，而是利用CRISPR基因編輯工具去除了三個基因。

研究人員初次編輯刪除了T細胞的天然受體，以幫助其重新編程以釋放或表達合成的T細胞受體，從而使細胞能夠?qū)ふ也⑺腊┘毎?。此外，第三次編輯刪除了PD-1(PD-1是在T細胞中發(fā)現(xiàn)的一種蛋白質(zhì)，有助于保持人體的免疫反應(yīng)，有時會阻止T細胞執(zhí)行其工作)。

使用該技能刪除了包括PD-1在內(nèi)的三個基因，并在六周后放回體內(nèi)。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，修飾基因可以在癌癥患者體內(nèi)存活至少9個月。

這種治療方法可能很有前途，但并非對每個人都有效?？茖W家希望進一步研究該技能，并觀察將其與癌癥治療相結(jié)合能否使其更有效。同時該技能也存在不受威脅隱患。CRISPR可能會導致基因組突變，從而觸發(fā)癌癥發(fā)展。

就目前的研究結(jié)果來看，科學家們還有很長的路要走，在癌癥治療中使用CRISPR基因編輯技能還需要更多的研究。

什么是CRISPR-Cas系統(tǒng)?

CRISPR-Cas系統(tǒng)是細菌和古菌在長期演化過程中形成的一種免疫系統(tǒng)，用來抵抗外源遺傳物質(zhì)的入侵，為它們提供獲得性免疫。CRISPR/Cas系統(tǒng)可以識別出外源DNA，并將它們切斷，沉默外源基因的表達。正是由于這種準確的靶向功能，CRISPR/Cas系統(tǒng)已被開發(fā)成一種基因組編輯工具。

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