一項(xiàng)倫敦大學(xué)學(xué)院大奧蒙德街兒童健康研究所(UCL GOSH ICH)參與的國(guó)際合作研究發(fā)現(xiàn)，嬰兒腦腫瘤與大齡兒童腦腫瘤在生物學(xué)上存在差異，可以通過(guò)已有藥物進(jìn)行靶向治療。

這一新的認(rèn)識(shí)將改變世界衛(wèi)生組織對(duì)嬰兒腦腫瘤的診斷指南，并可能幫助一些兒童免受化療等強(qiáng)化治療之苦。

▲GOSH兒童健康研究所的兒童神經(jīng)病理學(xué)教授Tom Jacques

這項(xiàng)研究發(fā)表在了《Cancer Discovery(癌癥發(fā)現(xiàn))》雜志上，該研究是目前針對(duì)嬰兒腦腫瘤深入的研究之一，包含來(lái)自世界各地241名患者的樣本。盡管這些腫瘤樣本在顯微鏡下看起來(lái)很相似，但科學(xué)家們發(fā)現(xiàn)其中54%非常獨(dú)特，具有完全不同的遺傳學(xué)特征。這些獨(dú)特的樣本中一半以上具有特定的遺傳缺陷(ALK和NTRK基因融合)，可以通過(guò)已有藥物進(jìn)行靶向治療。

這項(xiàng)研究對(duì)一種名為膠質(zhì)瘤的侵襲性腦腫瘤提供了新的認(rèn)識(shí)。嬰兒中的這種腫瘤不僅不同于其他類(lèi)型的腫瘤，而且根據(jù)患兒的年齡有不同表現(xiàn)。

與診斷時(shí)超過(guò)一歲的嬰兒相比，在一歲以內(nèi)確診的嬰兒似乎有更大的存活機(jī)會(huì)——其中三分之二的存活時(shí)間超過(guò)5年。

這項(xiàng)研究表明，基因差異可能解釋了為何幼齡兒童中腫瘤的侵襲性較低?；熆蓪?duì)發(fā)育期患兒的大腦造成傷害，而這項(xiàng)研究的結(jié)果有助于識(shí)別那些可能不需要化療的患兒。

“雖然對(duì)某些類(lèi)型的嬰兒腦腫瘤來(lái)說(shuō)，化療是一個(gè)很好的選擇，但有其副作用。通過(guò)進(jìn)一步的研究，我希望能為所有腦腫瘤患兒找到更具針對(duì)性、更溫和的治療方案?！?GOSH兒童健康研究所的兒童神經(jīng)病理學(xué)教授Tom Jacques表示。

這項(xiàng)研究包括來(lái)自世界各地的腦膠質(zhì)瘤患兒樣本，研究由倫敦癌癥研究所牽頭，得到了來(lái)自德國(guó)海德堡霍普兒童癌癥中心、倫敦大學(xué)學(xué)院大奧蒙德街兒童健康研究所(UCL GOSH ICH)以及美國(guó)圣裘德兒童研究醫(yī)院同事的支持。

在識(shí)別出這些具有ALK缺陷的腫瘤后，研究團(tuán)隊(duì)在實(shí)驗(yàn)室利用小鼠模型評(píng)估了ALK抑制藥物的作用，發(fā)現(xiàn)它顯著地縮小了腫瘤的大小，并且效果優(yōu)于化療。

隨后，研究團(tuán)隊(duì)利用具有NTRK基因融合的患者樣本在實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)出微型腫瘤，并發(fā)現(xiàn)這些腫瘤對(duì)NTRK抑制藥物具有良好的應(yīng)答。

兩名具有NTRK基因融合的腦腫瘤患兒接受了靶向藥物治療并成功取得效果，這為今后更加個(gè)性化的靶向治療方法提供了進(jìn)一步的證據(jù)和希望。

Jacques教授表示：“這項(xiàng)合作研究表明，我們不僅可以為患兒提供更溫和的治療，還可以為患有其他危及生命的腫瘤的兒童提供更有效、更個(gè)性化的治療?！?。

更多的臨床試驗(yàn)將立項(xiàng)開(kāi)展，以幫助更好地了解腫瘤生物學(xué)特點(diǎn)，并進(jìn)一步試驗(yàn)NTRK和ALK靶向治療。

這項(xiàng)工作由多家慈善機(jī)構(gòu)資助，包括CRIS癌癥基金會(huì)、腦腫瘤慈善基金會(huì)、英國(guó)癌癥兒童協(xié)會(huì)、大奧蒙德街醫(yī)院兒童醫(yī)院慈善基金會(huì)和英國(guó)癌癥研究所。在GOSH和ICH開(kāi)展的涉及人體細(xì)胞和患者樣本的研究則得到了國(guó)家健康研究所(NIHR)GOS生物醫(yī)學(xué)研究中心(BRC)的大力支持。

專(zhuān)為兒童癌癥而設(shè)立的科室

▲癌癥患兒病愈出院時(shí)，將搖響病房?jī)?nèi)的此鈴鐺作為一個(gè)出院儀式

大奧蒙德街醫(yī)院(GOSH)的血液和腫瘤科和倫敦大學(xué)學(xué)院醫(yī)院 (UCLH)通力合作，成為歐洲較大的兒科與青少年癌癥診療中心。該科室專(zhuān)門(mén)為治療罕見(jiàn)和復(fù)雜的兒童癌癥疾病而設(shè)立，其總體的血液和腫瘤疾病生存率可與國(guó)際上的好結(jié)果相媲美。

GOSH的腫瘤科也專(zhuān)長(zhǎng)于治療實(shí)體腫瘤癌癥患者。其治療領(lǐng)域囊括了尤因氏肉瘤、肝母細(xì)胞瘤、霍奇金淋巴瘤、腎母細(xì)胞瘤、神經(jīng)母細(xì)胞瘤、視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤、橫紋肌肉瘤和其他軟組織肉瘤、生殖細(xì)胞腫瘤以及許多其他罕見(jiàn)的腫瘤類(lèi)型。

作為英國(guó)多種不同類(lèi)型的惡性和非惡性兒童腫瘤疾病的主要診療中心 ，該科室可提供英國(guó)國(guó)家沿疾病路徑的護(hù)理，也就是三級(jí)癌癥護(hù)理治療。

文章來(lái)源：

https://www.gosh.com.kw/zh-hans/news-articles/researchers-unlock-new-treatment-options-babies-brain-tumours

注：本文由英國(guó)大奧蒙德街兒童醫(yī)院 (GOSH)授權(quán)整理發(fā)布，版權(quán)歸GOSH所有。

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