? ? 肌萎縮性側索硬化(ALS)是一種與運動神經元相關的進行性神經變性疾病，患者上下運動神經元皆受累，導致神經元支配的肌肉出現(xiàn)肌無力、肌萎縮、震顫、痙攣等相關臨床癥狀，病程多呈進行性發(fā)展，之后常由于呼吸麻痹而致死亡。
? ? 多年來，美國麻省總醫(yī)院一直走在國際ALS研究的前沿：
? ? 1993年，醫(yī)學博士羅伯特·H·布朗領導的國際團隊發(fā)現(xiàn)了頭個與ALS相關的基因;
? ? 1995年，麻省總醫(yī)院是東北ALS(Neals)聯(lián)盟的創(chuàng)始成員之一，此后該聯(lián)盟已發(fā)展到全球130多個學術研究中心;
? ? 如今，麻省總醫(yī)院的希利中心啟動了頭個適應性ALS臨床試驗平臺，將該框架推向了新的高度。該中心由神經科主任兼神經臨床研究所主任MERITCudkowicz醫(yī)學博士領導，與全球ALS科學家合作，共同致力于研究新治療方法。
圖 | 來源MGH
? ? 傳統(tǒng)上，每個臨床試驗每次只評估一種試驗性治療方式。而新的臨床試驗平臺使用相同的基礎架構和專門的統(tǒng)計工具，可以同時測試多種試驗性治療方法。每當有新的治療方法推出市場，他們便可立刻在該平臺上加入該方法。這種做法可以縮短測試的時間間隔，幫助研究人員更快地測試更多的途徑，而且使用更少的資源。
? ? 除了提高運營效率外，平臺方法還具有多種科學效率。因為不同的治療是使用共享的基礎設施和共同的主方案進行測試的，所以所有安慰劑組的參與者的數(shù)據(jù)可以匯集在一起，從而產生高效的統(tǒng)計能力，雖然每個參與者服用安慰劑的機會比傳統(tǒng)試驗低得多，但可以看到每個治療和匯集的安慰劑組之間的治療的效果。
? ? “肌萎縮側索硬化癥的科學有驚人的進步，”Cudkowicz博士說，“這種設計可以將找到有效治療方法的時間縮短一半，還可以將成本降低三分之一甚至更多。另外它對患者也確實有好處，因為它可以更大程度地提高患者獲得藥物的機會，更快地提供答案，并幫助我們不斷了解這種疾病。我們希望加快將這些進展轉變?yōu)槿澜鏏LS患者的治療方法?！?/div>
? ? 希利中心的內科科學家和教員SabrinaPaganoni博士說：“我們很高興能夠測試ALS的幾種候選治療方法，同時促進生物標記物的開發(fā)，這些生物標記物可以更快地預測并且成功治療。在這種新的模式下，更多的患者將有機會獲得更好、更新的治療方法，這項試驗將為我們了解ALS做出重要貢獻?！?/div>
麻省總醫(yī)院希利中心的研究人員與阿蒂努拉·A·馬蒂諾斯生物醫(yī)學成像中心密切合作，開發(fā)ALS的成像標記物。同時，希利中心的研究人員還在血液、尿液和脊髓液中尋找生物標記物。
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圖 | 來源MGH
? ? Cudkowicz博士說：“患上ALS，患者通常會去看好幾個醫(yī)生，確診的過程大約需要12個月。但這是沒有任何臨床干預的12個月，為此我們進行了多項研究，以開發(fā)更早的診斷標志物?！?/div>
? ? 生物標記物可以縮短診斷ALS的時間。通過一個簡單的實驗室測試或成像研究，初級保健醫(yī)生將獲得他們需要的信息，將他們的病人轉介給神經科醫(yī)生進行專門護理。
? ? 生物標記物還能幫助研究人員識別每個ALS患者的特定生物學，以及這種生物學如何在疾病的不同階段發(fā)生變化。隨后，在疾病進展過程中針對個體生物學差異，研究人員可以開發(fā)新藥。
? ? 此外，研究人員還能夠使用替代生物標志物更快地篩選治療方法，以衡量疾病的進展和治療的效果。使用替代標志物可以縮短FDA藥物審批所需的時間。
? ? Cudkowicz博士和其團隊與來自世界各地的ALS研究人員合作。希利中心的科學咨詢委員會由一個全球研究團隊組成，就其支持在加速ALS治療上市方面真正發(fā)揮作用的領域向該中心的領導層提供建議。
? ? Cudkowicz博士說：“我們與科學咨詢委員會成員討論了新的研究領域，在這些領域，我們的支持將加速ALS患者的治療，關于授予機制的想法，在ALS平臺試驗中提出的治療建議，以及關于與其他資助組織的伙伴關系的建議?！?/div>
? ? “能成為我們患者生活的一部分，我感到很幸運，”Cudkowicz博士說，“作為一名ALS醫(yī)生，我與患者和他們的家人真的非常投入。這種研究和臨床護理的融合，改變了未來的面貌，每天都激勵著我?！?br />
? ? ? ? 對于部分患者來說，去美國參加臨床試驗也是一條可行的希望之路，如果您或者您身邊的朋友有相關需求，不妨將此消息轉給他/她，因為一條信息，真的可以救命。
厚樸方舟2012年進入海外醫(yī)療領域，總部位于北京，建立了由全球權威醫(yī)學專家組成的美日名醫(yī)集團，初個擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要，請撥打免費熱線進行咨詢！
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Colin Weekes教授在波士頓哈佛醫(yī)學院的血液學/腫瘤學系任職，同時是麻省總醫(yī)院Tucker Gosnell胃腸癌中心胰腺癌醫(yī)學腫瘤研究主任，專注于胰腺癌患者的臨床和轉化研究，他所帶領的研究小組的目標是將生物學原理納入胰腺癌患者的治療中。目前他正在與基礎科學家合作，旨在將靶向治療和疾病反應的生物標志物整合到臨床試驗開發(fā)中。
除了從事胰腺癌的工作外，Weekes博士還致力于胃腸道惡性腫瘤的早期藥物開發(fā)。他的臨床興趣包括胰腺癌，結腸癌和直腸癌，以及肝癌，包括膽管癌和肝細胞癌。他可以治療多種類型的癌癥患者，包括結腸直腸癌，食道癌，膽囊癌，胃腸道癌，肝癌和胃癌。
履歷
Colin W
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【醫(yī)學教育】
?麻省大學醫(yī)學院醫(yī)學博士
?布萊根婦女醫(yī)院住院醫(yī)生
?丹娜法伯癌癥研究所專科培訓
美國委員會認證
?內科醫(yī)學，美國內科醫(yī)學委員會
?美國內科醫(yī)學委員會腫瘤內科
【關于勞拉·斯普林醫(yī)生介紹】
Spring醫(yī)生是麻省總醫(yī)院癌癥中心和哈佛醫(yī)學院的臨床試驗/翻譯研究人員和乳腺癌腫瘤專家。她獲得了內科和內科腫瘤學的董事會認證。 Spring醫(yī)生完成了在布萊根婦女醫(yī)院的住院醫(yī)
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