據(jù)出國看病服務機構厚樸方舟了解，細胞一些生理過程的副產(chǎn)物需要及時清除或降解保證細胞行使正常功能。溶酶體是細胞主要的廢物處理系統(tǒng)，一旦一些基因異常影響了溶酶體功能就會導致廢物堆積在細胞內(nèi)影響細胞功能。

尼曼匹克病是一種罕見的遺傳病，能夠影響細胞內(nèi)負責將膽固醇從溶酶體轉(zhuǎn)運到其他部位的兩個關鍵蛋白。膽固醇在溶酶體內(nèi)的積累會導致一些致命問題的出現(xiàn)，比如進行性神經(jīng)退化，以及肝脾腫大等。

之前有研究曾開發(fā)出一種藥物能夠大大降低細胞內(nèi)因尼曼匹克病導致的膽固醇積累，并且得到許多關注，但是研究發(fā)現(xiàn)高濃度藥物會對小鼠產(chǎn)生很強的毒性作用。來自日本東京的研究人員想要通過研究找到一種提高藥物效率，避免毒性作用的新方法。

在這項研究中，研究人員開發(fā)了一種運輸策略，可以將這種叫做HP-β-CD的環(huán)狀糖分子藥物運送到溶酶體，并且不影響其他細胞結構。他們將這種環(huán)狀分子連接到一種叫做聚輪烷的啞鈴狀分子上，這個啞鈴狀分子的兩端裝有一種叫做N-Trt的“塞子”，保證HP-β-CD位于聚輪烷分子上。研究人員還在HP-β-CD分子上添加了一種叫做HEE基團的分子成分，讓這種新型化合物能夠更容易溶于水。

研究發(fā)現(xiàn)當這種新型化合物到達溶酶體的酸性環(huán)境內(nèi)，兩端的N-Trt“塞子”就會脫落，但是在其他中性環(huán)境中它們能夠保持牢固。研究人員還發(fā)現(xiàn)當把4.1到5.4個HEE基團添加到每個HP-β-CD分子上，這種新型化合物能夠大大降低細胞內(nèi)膽固醇水平。而當HEE基團的數(shù)目增加，該化合物不能降低細胞內(nèi)膽固醇含量。 ，研究人員還利用人類成纖維細胞檢測這種化合物的毒性作用，結果發(fā)現(xiàn)即使化合物濃度很高也幾乎不存在細胞毒性。

該研究開發(fā)的新型化合物有望解決尼曼匹克病導致的溶酶體膽固醇積累問題，同時不會造成顯著的毒性。

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