腫瘤新藥每次審批通過(guò)都讓很多患者感到興奮開心，這證明又有新藥可以治療自己。但是其實(shí)在很多時(shí)候，因?yàn)閲?guó)情的原因，藥品審核一直很難，但是近幾年我國(guó)對(duì)于抗癌藥的審批有了比較大的進(jìn)展，現(xiàn)在又有12個(gè)抗癌藥列入急需名單加速通過(guò)，具體怎么回事一起來(lái)看看吧：
?

?

日前，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布了“境外已上市臨床急需新藥“名單，包括了48個(gè)在國(guó)外已經(jīng)上市、國(guó)內(nèi)尚未上市，又是廣大病友急需要用的”救命藥“。這份名單是由各大權(quán)威醫(yī)院和行業(yè)專家群策群力擬定的，基本囊括了各類常見的重大疾病的急需藥品，包括12種抗癌藥。

?

“救命藥”審批加速，造福國(guó)內(nèi)患者

這份清單，對(duì)于國(guó)內(nèi)近千萬(wàn)癌癥患者來(lái)說(shuō)，到底意味著什么？

國(guó)務(wù)院的文件里是這樣寫的： 納入境外已上市臨床急需新藥名單的藥品，尚未進(jìn)行申報(bào)的或正在我國(guó)開展臨床試驗(yàn)的，經(jīng)申請(qǐng)人研究認(rèn)為不存在人種差異的，均可提交或補(bǔ)交境外取得的全部研究資料和不存在人種差異的支持性材料，直接提出上市申請(qǐng)，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局將按照優(yōu)先審評(píng)審批程序，加快審評(píng)審批。即日起，上述48個(gè)藥品申請(qǐng)人即可按《藥物研發(fā)與技能審評(píng)溝通交流管理辦法》（試行）的要求，向我中心提出Ⅰ類會(huì)議申請(qǐng)，對(duì)申報(bào)相關(guān)問題進(jìn)行溝通。

翻譯成通俗易懂的句子就是：這些藥品是國(guó)內(nèi)病友千呼萬(wàn)喚的救命藥，如果有充分證據(jù)顯示藥品不受威脅性和效果，不存在明顯的人種差異，那就趕緊報(bào)上來(lái)，國(guó)家將盡快批準(zhǔn)尼上市，不能再讓患者用5-6年前的老藥治療了。

這種好事，真的假的？這個(gè)要以事實(shí)說(shuō)話：

病愈美國(guó)總統(tǒng)卡特的“抗癌神藥“，PD-1抗體Keytruda（K藥），是這份清單里的PD-1抗體。2018年7月25日，國(guó)家藥監(jiān)局火線批準(zhǔn)其在中國(guó)上市。

哌柏西利，是國(guó)外批準(zhǔn)上市的CDK4/6抑制劑，用于晚期乳腺癌患者，可以讓無(wú)疾病進(jìn)展生存時(shí)間翻好幾倍。這樣一個(gè)重磅新藥，遲遲沒有在國(guó)內(nèi)上市，這一次也被納入了這份名單——2018年8月6日，該藥物被批準(zhǔn)在中國(guó)上市。

阿來(lái)替尼，一個(gè)治療ALK陽(yáng)性肺癌的傳奇藥物，一線使用無(wú)疾病進(jìn)展生存時(shí)間逼近3年，在這份清單中排名靠前——大家已經(jīng)看到，2018年8月14日被批準(zhǔn)在中國(guó)上市。

所以，不到3周時(shí)間，進(jìn)入該名單的抗癌藥，已經(jīng)批準(zhǔn)了3個(gè)；看來(lái)，國(guó)家藥監(jiān)局，這次是動(dòng)真格的。這份清單里的48個(gè)藥物，大概率都會(huì)在不遠(yuǎn)的將來(lái)陸陸續(xù)續(xù)在國(guó)內(nèi)獲批上市。

入選的PD-1抗體：帕博利珠單抗(Keytruda)

這些藥物為何能上榜？歸根結(jié)底還是因?yàn)槠淞ν炜駷懙男Ч?。以這份清單中獲批上市的抗癌藥，PD-1抗體Keytruda為例，它就是一個(gè)千載難逢的廣譜、低毒、具有一定比例病愈潛能的抗癌明星：

適應(yīng)癥眾多，滿足了很多未被滿足的治療需求。截止目前，帕博利珠單抗在國(guó)外已經(jīng)獲得了12項(xiàng)抗癌適應(yīng)癥，包括了肺癌、肝癌、胃癌等國(guó)內(nèi)常見的癌癥類型，還包括一個(gè)劃時(shí)代的批文——“批準(zhǔn)用于所有MSI-H或者dMMR的實(shí)體瘤，不管腫瘤部位，不管是兒童還是成年人“，這是人類歷史上不用腫瘤的發(fā)生部位，而用一個(gè)分子標(biāo)志物，來(lái)定義一個(gè)新藥的適用范圍。雖然Keytruda在國(guó)內(nèi)只批準(zhǔn)了惡性黑色素瘤一個(gè)適應(yīng)癥，不過(guò)，相信隨著新政的實(shí)施，尚未獲批的適應(yīng)癥（肺癌、腎癌和胃癌等）也有可能很快獲批。較較較重要的是，醫(yī)保覆蓋的范圍僅限于獲批適應(yīng)癥，一旦藥物獲得更多適應(yīng)癥批準(zhǔn)，那么醫(yī)保的動(dòng)力和機(jī)會(huì)也就越大！ 受益的是所有的患者。

目前獲批肺癌一線治療。Keytruda是成功在肺癌一線獲批的免疫治療方法方法方法方法方法方法方法方法藥物。在一項(xiàng)三期臨床試驗(yàn)Keynote-042中，Keytruda用嚴(yán)謹(jǐn)?shù)臄?shù)據(jù)證實(shí)：在PD-L1強(qiáng)陽(yáng)性的患者中（PD-L1>50%），單獨(dú)使用K藥優(yōu)于傳統(tǒng)化療，顯著延長(zhǎng)患者生存期；同時(shí)，必須一提的是，另外一個(gè)PD-1抗體納武單抗也開展過(guò)肺癌一線治療，入組的是PD-L1表達(dá)超過(guò)5%的患者，結(jié)果意外大敗。另外，Keytruda聯(lián)合化療，已經(jīng)在三期臨床試驗(yàn)中，證實(shí)是肺癌的治療，不論該患者的PD-L1表達(dá)高低。還有，長(zhǎng)時(shí)間隨訪數(shù)據(jù)提示，K藥治療PD-L1陽(yáng)性的晚期肺癌，5年生存率有望突破20%；而以往標(biāo)準(zhǔn)化療時(shí)代，這群人的5年生存率不足5%，幾乎翻了4倍——正是這樣排山倒海式的勝利，奠定了國(guó)家藥監(jiān)局綠色通道、火線批準(zhǔn)上市的基礎(chǔ)。

對(duì)于Keytruda的效果，北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)沈琳教授表示：近幾年，以帕博利珠單抗為代表的PD-1免疫檢查點(diǎn)抑制劑為晚期腫瘤治療帶來(lái)了革命性的變化，尤其在非小細(xì)胞肺癌、惡性黑色素瘤、MSI-H（包括結(jié)直腸癌等15個(gè)瘤種）的晚期癌癥治療上為患者帶來(lái)了巨大的生存獲益。在美國(guó)，帕博利珠單抗獲批多達(dá)12個(gè)適應(yīng)證，治療十種不同的晚期腫瘤。然而，在國(guó)內(nèi)，帕博利珠單抗剛獲批用于治療不可手術(shù)或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤，也是目前獲批的適應(yīng)癥。但是我國(guó)在肺癌、肝癌、胃腸癌治療領(lǐng)域存在巨大的未被滿足的治療需求，這可能就是為什么此次帕博利珠單抗作為PD-1單抗，被納入臨床急需新藥快速審批名單的一個(gè)重要原因。我們希望通過(guò)國(guó)家這種快速審批機(jī)制，能有更多創(chuàng)新藥物快速惠及中國(guó)腫瘤病人。

Keytruda獲批后，患者援助即將開展

Keytruda在7月25號(hào)獲批上市，標(biāo)志著中國(guó)癌癥治療正式進(jìn)入“免疫治療方法方法方法方法方法方法方法方法K時(shí)代”，無(wú)數(shù)癌癥患者殷切期盼能夠早日用上救命藥，同時(shí)，好價(jià)格親民，讓大家都能用得起。

厚樸方舟2012年進(jìn)入海外醫(yī)療領(lǐng)域，總部位于北京，建立了由全球權(quán)威醫(yī)學(xué)專家組成的美日名醫(yī)集團(tuán)，初個(gè)擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要，請(qǐng)撥打免費(fèi)熱線400-086-8008進(jìn)行咨詢！

本文由厚樸方舟編譯，版權(quán)歸厚樸方舟所有，轉(zhuǎn)載或引用本網(wǎng)版權(quán)所有之內(nèi)容須注明"轉(zhuǎn)自厚樸方舟官網(wǎng)（m.qekelqr.cn）"字樣，對(duì)不遵守本聲明或其他違法、惡意使用本網(wǎng)內(nèi)容者，本網(wǎng)保留追究其法律責(zé)任的權(quán)利。

上一篇：腫瘤新藥：12個(gè)抗癌藥列入急需名單，首批PD-1抗體K藥到中國(guó)！ 下一篇：腫瘤新藥：2018下半年，有望國(guó)內(nèi)上市的重磅抗癌新藥