說起來血癌，應(yīng)該有部分人了解，但是如果說起罕見血液病華氏巨球蛋白血癥（WM），估計(jì)特別多人都不知道。較近美國(guó)FDA批準(zhǔn)靶向抗癌藥Imbruvica（Ibrutinib，伊布替尼）可以聯(lián)合單抗類抗癌藥Rituxan（Rituximab，利妥昔單抗），可以共同治療罕見血液病華氏巨球蛋白血癥，這是對(duì)于這個(gè)疾病， “非化療組合治療方法”。

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華氏巨球蛋白血癥是一種較為成熟的漿細(xì)胞惡性增生性疾病，主要表現(xiàn)為骨髓中有漿細(xì)胞樣淋巴細(xì)胞浸潤(rùn)，并合成單克隆IgM。該病較為罕見，屬于惰性B細(xì)胞淋巴瘤，在非霍奇金淋巴瘤中所占比例<2%，常累及骨髓、淋巴結(jié)和脾臟。

多數(shù)患者因血細(xì)胞減少尤其是貧血、臟器腫大伴或不伴全身癥狀而接受治療。早前，臨床大多選用利妥昔單抗作為基礎(chǔ)化療方案，例如利妥昔單抗聯(lián)合環(huán)磷酰胺和糖皮質(zhì)激素（DRC方案）或利妥昔單抗聯(lián)合苯達(dá)莫司?。˙R方案），但效果有限，且潛在毒性反應(yīng)較大。

而伊布替尼作為全球靠前個(gè)布魯頓酪氨酸激酶（BTK）不可逆抑制劑，能夠阻斷介導(dǎo)B細(xì)胞不受控制地增殖和擴(kuò)散的信號(hào)通路，幫助殺死并降低癌細(xì)胞數(shù)量，延緩癌癥的惡化。臨床試驗(yàn)中，該藥治效果果確切，毒副反應(yīng)患者可耐受，因此2015年1月，美國(guó)FDA 批準(zhǔn)其單藥用于治療既往已接受治療（經(jīng)治）和既往未接受治療（初治）的華氏巨球蛋白血癥成人患者。

而此次“伊布替尼+利妥昔單抗”組合治療方法的獲批是基于一項(xiàng)比較該抗組合治療方法和利妥昔單抗單藥治療方法效果的3期雙盲試驗(yàn)結(jié)果。

該試驗(yàn)入組了150名復(fù)發(fā)/難治性華氏巨球蛋白血癥患者，隨機(jī)分為兩組，一組接受“伊布替尼+利妥昔單抗”的組合治療，另一組接利妥昔單抗的單藥治療。中位隨訪26.5個(gè)月。

數(shù)據(jù)顯示，與單藥組相比，“伊布替尼+利妥昔單抗”組合治療方法組無進(jìn)展生存期（PFS）顯著提高，在第30個(gè)月，組合治療方法組患者的無進(jìn)展生存率達(dá)到了82%，而單藥治療方法組患者僅為28%。同時(shí)，組合治療方法組的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)顯著降低80%。

此外，“伊布替尼+利妥昔單抗”組合治療方法組的總緩解率（ORR）和主要緩解率均顯著提高（92% vs 47%；72% vs 32%[p值均＜0.0001]）、血紅蛋白水平顯著改善（73% vs 41%，p＜0.0001）。

這些數(shù)據(jù)證明了基于伊布替尼的組合治療方法用于華氏巨球蛋白血癥患者的臨床受益潛力，本次的前沿批準(zhǔn)將為患者們帶來一項(xiàng)全新的強(qiáng)效治療方法選擇！

值得一提的是，伊布替尼（商品名：億珂）已于2017年8月獲批在國(guó)內(nèi)上市，用于既往至少接受過一種治療的慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤患者，以及既往至少接受過一種治療的套細(xì)胞淋巴瘤患者的治療。

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