SPINRAZA(nusinersen)可廣泛適用于脊髓性肌萎縮(SMA)患者；此藥可改善患者運(yùn)動機(jī)能;嬰幼兒患者使用此藥后生存率提升?！爸粸楦冕t(yī)療”的出國看病領(lǐng)導(dǎo)品牌厚樸方舟消息，美國食品與藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)脊髓性肌萎縮(SMA)藥品SPINRAZA(nusinersen)在2017年正式上市。SPINRAZA是也是目前專門在美國獲批治療脊髓性肌萎縮的藥物。

脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)是較常見的致死性神經(jīng)肌肉疾病之一，由于脊髓前角細(xì)胞運(yùn)動神經(jīng)元變性，導(dǎo)致患者近端肌肉對稱性、進(jìn)行性萎縮和無力，較終導(dǎo)致呼吸衰竭甚至死亡。該病居致死性常染色體遺傳病第二位，屬于常染色體隱性遺傳病，發(fā)病率為1/6000-1/10000。

FDA對SPINRAZA的批準(zhǔn)是基于超過170名患者參與的多次、效果明顯的臨床試驗(yàn)結(jié)果。結(jié)果顯示，使用SPINRAZA的患者生存率相對更高。在非盲研究中，一些患者病情得到了里程碑性的改善，比如可以自由坐立、行走而不需要外部輔助，而且患者到了一定年齡段依然能夠保持這種運(yùn)動能力。

【關(guān)于SPINRAZA】

由于SMN1基因缺失或缺陷，SMA患者體內(nèi)無法生成足夠的運(yùn)動神經(jīng)元生存(SMN)蛋白--這種蛋白對維護(hù)運(yùn)動神經(jīng)元至關(guān)重要。SMA嚴(yán)重程度與SMN蛋白數(shù)量密切相關(guān)。

SPINRAZA是由百健與Ionis制藥公司合作研發(fā)制造。該藥是一種反義寡核苷酸(ASO)，治療由染色體5q突變導(dǎo)致SMN蛋白缺乏而引起的脊髓性肌萎縮。SPINRAZA改變SMN2前mRNA的拼接，從而增加全長SMN蛋白的合成。通過這種技能，SPINRAZA有潛力增加SMA患者中全長SMN蛋白的數(shù)量。

在相關(guān)報(bào)告中，患者對SPINRAZA的不良反應(yīng)較常見的是上呼吸道感染、下呼吸道感染和便秘。據(jù)觀察，在一些反義寡核苷酸給藥后，出現(xiàn)了包括急性的嚴(yán)重血小板減少癥在內(nèi)的凝血異常和血小板減少癥狀，此外還出現(xiàn)了包括致命的腎小球腎炎在內(nèi)的腎毒性癥狀。

來源：美國值得信賴的醫(yī)生

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