近日，美國FDA已經(jīng)向其候選藥物GMI-1271頒發(fā)突破性治療方法認定，適應癥為成年患者的復發(fā)性或難治性急性髓性白血病(AML)。GMI-1271為E-selectin拮抗劑，目前處于2期臨床試驗階段。之前，GMI-1271也被FDA授予了的孤兒藥資格和快速通道資格。

▲GlycoMimetics公司產(chǎn)品線

在AML患者的骨髓中，白細胞異常快速地生長，妨礙了正常的血細胞生成。這就可能導致AML的一些癥狀，包括貧血、中性粒細胞減少和血小板減少癥等。目前，AML的治療方案主要包括化療、放療和干細胞移植。E-selectin是存在于骨髓細胞表面的粘附分子。GMI-1271可阻斷E-selectin與AML細胞的結合，從而使AML細胞脫離保護性的骨髓微環(huán)境，以此使其直接暴露于化療藥物的殺傷作用下。

在正在進行的臨床試驗中，GMI-1271與化療被聯(lián)合用于治療復發(fā)性或難治性AML患者，以及60歲以上新確診AML患者。該試驗的數(shù)據(jù)已于2016年在歐洲血液學協(xié)會(EHA)和美國血液病學會(ASH)的會議上公布。在試驗中，用GMI-1271治療的患者取得了高于預期的緩解率和低于預期的30和60天死亡率。今年3月，已經(jīng)完成2期臨床試驗階段的首批患者招募。該試驗的前沿數(shù)據(jù)更新將于今年6月的美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會上公布。

“FDA授予GMI-1271突破性治療方法認定將進一步幫助GlycoMimetics加速開發(fā)GMI-1271作為這一非常難治的患者群體的治療方法，”GlycoMimetics的首席醫(yī)學官Helen Thackray博士說：“我們相信，GMI-1271與化療的結合有望填補AML患者未滿足的治療需求。我們?yōu)槟壳叭〉玫呐R床結果感到鼓舞，并期待著與FDA緊密合作盡快將這種新治療方法帶給患者?！?/p>

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