近年來(lái)，針對(duì)癌細(xì)胞特定部位的新藥陸續(xù)開(kāi)發(fā)出來(lái)。這些靶向藥與標(biāo)準(zhǔn)化療藥物的作用方式不同，而且往往具有不同的(且不太嚴(yán)重)的副作用。其中一些藥物可用于某些兒童白血病。

例如，幾乎所有患有慢性骨髓性白血病(CML)的兒童在其被稱(chēng)為費(fèi)城染色體的白血病細(xì)胞中具有異常染色體。靶向藥物如伊馬替尼(Gleevec)和達(dá)沙替尼(Sprycel)特異性攻擊具有該染色體的細(xì)胞。這些藥物在大多數(shù)這些兒童中長(zhǎng)期控制白血病非常有效，盡管目前還不清楚藥物是否可以幫助痊愈CML。

少數(shù)急性淋巴細(xì)胞性白血病兒童(ALL)在其白血病細(xì)胞中也有費(fèi)城染色體。研究表明，當(dāng)這些藥物與化療藥物一起給藥時(shí)，其結(jié)果得到改善。

這些藥物每天服用藥丸?？赡艿母弊饔冒ǜ篂a，惡心，肌肉疼痛，疲勞和皮疹。這些通常是溫和的。常見(jiàn)的副作用是在眼睛周?chē)蚴只蚰_中腫脹。一些研究表明，這種液體積聚可能是由藥物對(duì)心臟的影響引起的。其他可能的副作用包括治療開(kāi)始時(shí)的較低的紅細(xì)胞和血小板計(jì)數(shù)。這些藥物也可能會(huì)減緩兒童的生長(zhǎng)，特別是在青春期前使用。

其他靶向藥物也正在臨床試驗(yàn)中進(jìn)行測(cè)試。

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